리젠엑스바이오, Nippon Shinyaku, MPS 질환에 대한 RGX-121 및 RGX-111 개발 및 상용화를 위한 독점적 파트너십 발표

리젠엑스바이오와 Nippon Shinyaku는 MPS II(Hunter 증후군) 및 MPS I(Hurler 증후군)에 대한 유전자 치료제인 RGX-121 및 RGX-111을 개발하고 상용화하기 위한 전략적 파트너십을 발표했습니다 . 이 거래에는 REGENXBIO에 대한 1억 1,000만 달러의 선불금 과 최대 7억 달러 (개발/규제 마일스톤 4,000만 달러 및 판매 마일스톤 6억 6,000만 달러)의 잠재적 마일스톤 지급이 포함됩니다.

리젠엑스바이오는 미국과 아시아에서 순매출에 대해 두 자릿수의 로열티를 받고, 제조 운영을 주도하며, RGX-121 우선 검토 바우처에 대한 권리를 유지합니다. Nippon Shinyaku는 이 지역에서 상용화 노력을 주도할 것입니다. RGX-121의 FDA 승인은 2025년 후반에 예상되며, 현재 롤링 BLA 제출이 진행 중입니다. 이 거래는 2025년 1분기에 완료될 것으로 예상됩니다.

 

 

리젠엑스바이오, Nippon Shinyaku, MPS 질환에 대한 RGX-121 및 RGX-111 개발 및 상용화를 위한 독점적 파트너십 발표

 

리젠엑스바이오 Summary

 

긍정적인 내용

• 1억 1천만 달러의 상당한 선불금
• 추가 7억 달러의 이정표 지급 가능성
• 향후 판매에 대한 의미 있는 두 자릿수 로열티
• 귀중한 우선 리뷰 바우처 권한 유지
• RGX-121에 대한 FDA 승인은 2025년 말까지 예상
• 전략적 파트너십은 제조 통제를 유지하는 동시에 상용화 비용을 절감합니다.

부정적인 내용

• 미국 및 아시아 주요 시장에서 상용화 권리 포기
• 거래 완료는 규제 승인 및 조건에 따라 결정됩니다.

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최신 뉴스 전문

• REGENXBIO가 수신합니다1억 1천만 달러선불, 최대의 잠재적 이정표 지불7억 달러순매출에 대한 의미 있는 두 자릿수 로열티와 리드 제조
• Nippon Shinyaku는 Mucopolysaccharidosis II(MPS II) 및 Mucopolysaccharidosis I(MPS I)에 대한 최초의 잠재적 유전자 치료법의 상용화를 주도할 예정입니다.우리를그리고아시아
• REGENXBIO는 2025년에 가속 승인이 예상되는 RGX-121 우선 검토 바우처(PRV)에 대한 권리를 유지하며 , 롤링 BLA 제출이 진행 중입니다.

메릴랜드 주, 로크빌2025년 1월 14일 / PRNewswire/ -- 리젠엑스바이오(REGENXBIO Inc.)(Nasdaq: RGNX)와 Nippon Shinyaku Co., Ltd.(Nippon Shinyaku)는 오늘 헌터 증후군으로도 알려진 점액다당증 II(MPS II) 치료를 위한 RGX-121과 헐러 증후군으로도 알려진 점액다당증 I(MPS I) 치료를 위한 RGX-111의 개발 및 상용화를 위한 전략적 파트너십을 발표했습니다.

계약 조건에 따라 REGENXBIO는 다음을 받게 됩니다.1억 1천만 달러마감 시 및 추가 최대7억 달러특정 이정표가 달성되면 다음과 같이 구성됩니다.4천만 달러잠재적 개발 및 규제 이정표 및6억 6천만 달러잠재적인 판매 이정표에서 REGENXBIO는 또한 순매출에 대해 의미 있는 두 자릿수 로열티를 받게 될 것입니다.우리를그리고아시아(총칭하여 "허가 지역")

REGENXBIO의 사장 겸 최고경영자인 커런 M. 심슨은 "닛폰 신야쿠와의 이 파트너십은 우리의 집단적 강점을 극대화하고 핵심 시장에 두 가지 잠재적으로 변혁적인 의약품을 공급할 수 있다는 점에서 흥미롭습니다."라고 말했습니다. "이 계약의 구조는 유전자 치료 제조에 대한 우리의 전문성을 활용하면서도 이정표와 미래 제품 수익의 의미 있는 몫을 확보할 수 있게 해줍니다. RGX-121은 2025년 말 FDA 승인을 받을 가능성이 있는 MPS II에 대한 최초의 유전자 치료가 될 것으로 보이며, RGX-111은 1/2상 연구에서 매우 유망한 결과를 보였습니다. 닛폰 신야쿠의 희귀 질환에 대한 전문성과 강력한 상업적 역량을 바탕으로, 이 두 유망한 후보가 환자를 위해 최종 단계에 도달할 수 있도록 협력할 수 있기를 기대합니다."

"RGX-121과 RGX-111은 MPS 질환의 진행을 바꿀 수 있는 일회성 유전자 치료법이며, 유전자 치료 개발 및 제조 분야의 전문가인 REGENXBIO와 협력하게 되어 매우 기쁩니다." Nippon Shinyaku의 사장 겸 대표이사인 Toru Nakai가 말했습니다. "이러한 치료법이 MPS II 및 I을 앓고 있는 사람들에게 엄청난 가치를 가져다줄 수 있다고 확신합니다."

계약에 따라 Nippon Shinyaku는 두 제품을 모두 Licensed Territory에서 상용화하고 RGX-121 및 RGX-111의 향후 임상 개발은 REGENXBIO가 주도합니다. REGENXBIO는 잠재적 승인 시 수령한 RGX-121에 대한 Priority Review Voucher(PRV) 판매와 관련된 모든 권리와 수익의 100%를 보유합니다.

REGENXBIO는 허가된 지역에서 임상 및 상업적 공급을 위한 두 제품의 제조를 주도할 것입니다. REGENXBIO는 허가된 지역 외부의 국가에서 이러한 제품을 개발하고 상용화할 권리를 보유합니다. 

이 거래는 적용 가능한 규제 승인을 포함한 관례적 조건을 충족할 경우 2025년 1분기 말까지 완료될 것으로 예상됩니다.

 

 

 

 

RGX-121에 대하여

RGX-121은 MPS II를 앓고 있는 소년을 치료하기 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제입니다. RGX-121 발현 단백질은 정상적인 I2S와 구조적으로 동일합니다. CNS의 세포 내로 IDS 유전자를 전달하면 혈액-뇌 장벽 너머로 분비된 I2S의 영구적인 공급원을 제공하여 CNS 전체에서 세포의 장기적인 교차 교정이 가능합니다.

RGX-121은 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품, 소아 희귀질환, 신속심사 및 재생 의학 고급치료 지정을 받았고, 유럽 의약품 기관으로부터 고급치료 의약품(ATMP) 분류를 받았습니다.

 

RGX-111에 대하여

RGX-111은 AAV9 벡터를 사용하여 α-l-iduronidase(IDUA) 유전자를 중추 신경계(CNS)에 전달하도록 설계되었습니다. RGX-111은 뇌에 IDUA를 빠르게 전달함으로써 MPS I 환자에게 발생하는 인지적 결손의 진행을 예방하는 데 도움이 될 수 있습니다. RGX-111의 1/2상 시험에서 나온 긍정적인 중간 데이터는 2023년 2월에 보고되었습니다. RGX-111은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환 및 Fast Track 지정을 받았습니다.

 

리젠엑스바이오 소개

리젠엑스바이오(REGENXBIO)는 유전자 치료의 치료적 잠재력을 통해 삶을 개선하고자 하는 선도적인 임상 단계 생명공학 기업입니다. REGENXBIO는 2009년 설립 이래 혁신적인 유전자 치료 의약품인 AAV Therapeutics 개발을 개척해 왔습니다. REGENXBIO는 망막 및 희귀 질환을 위한 AAV Therapeutics 파이프라인을 발전시키고 있으며, 여기에는 AbbVie와 협력하여 개발 중인 습성 AMD 및 당뇨성 망막증 치료를 위한 ABBV-RGX-314, 듀센형 망막증 치료를 위한 RGX-202, MPS II 치료를 위한 RGX-121이 포함됩니다.

 

수천 명의 환자가 REGENXBIO의 AAV Therapeutic 플랫폼으로 치료를 받았으며, 여기에는 척수성 근위축증이 있는 어린이를 위한 Novartis의 ZOLGENSMA가 포함됩니다. 일회성 치료로 설계된 AAV Therapeutics는 수백만 명의 사람들에게 의료가 제공되는 방식을 바꿀 수 있는 잠재력이 있습니다.