๋ฆฌ์ ์์ค๋ฐ์ด์ค (1) ์ธ๋ค์ผํ ๋ฆฌ์คํธํ ๋ฆฌ์ ์์ค๋ฐ์ด์ค, Nippon Shinyaku, MPS ์งํ์ ๋ํ RGX-121 ๋ฐ RGX-111 ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ์์ฉํ๋ฅผ ์ํ ๋ ์ ์ ํํธ๋์ญ ๋ฐํ ๋ฆฌ์ ์์ค๋ฐ์ด์ค์ Nippon Shinyaku๋ MPS II(Hunter ์ฆํ๊ตฐ) ๋ฐ MPS I(Hurler ์ฆํ๊ตฐ)์ ๋ํ ์ ์ ์ ์น๋ฃ์ ์ธ RGX-121 ๋ฐ RGX-111์ ๊ฐ๋ฐํ๊ณ ์์ฉํํ๊ธฐ ์ํ ์ ๋ต์ ํํธ๋์ญ์ ๋ฐํํ์ต๋๋ค . ์ด ๊ฑฐ๋์๋ REGENXBIO์ ๋ํ 1์ต 1,000๋ง ๋ฌ๋ฌ์ ์ ๋ถ๊ธ ๊ณผ ์ต๋ 7์ต ๋ฌ๋ฌ (๊ฐ๋ฐ/๊ท์ ๋ง์ผ์คํค 4,000๋ง ๋ฌ๋ฌ ๋ฐ ํ๋งค ๋ง์ผ์คํค 6์ต 6,000๋ง ๋ฌ๋ฌ)์ ์ ์ฌ์ ๋ง์ผ์คํค ์ง๊ธ์ด ํฌํจ๋ฉ๋๋ค. ๋ฆฌ์ ์์ค๋ฐ์ด์ค๋ ๋ฏธ๊ตญ๊ณผ ์์์์์ ์๋งค์ถ์ ๋ํด ๋ ์๋ฆฟ์์ ๋ก์ดํฐ๋ฅผ ๋ฐ๊ณ , ์ ์กฐ ์ด์์ ์ฃผ๋ํ๋ฉฐ, RGX-121 ์ฐ์ ๊ฒํ ๋ฐ์ฐ์ฒ์ ๋ํ ๊ถ๋ฆฌ๋ฅผ ์ ์งํฉ๋๋ค. Nippon Shinyaku๋ ์ด ์ง์ญ์์ ์์ฉํ ๋ ธ๋ ฅ์ ์ฃผ๋ํ ๊ฒ์ ๋๋ค. RGX-121์ FDA ์น์ธ์ 202.. ์ด์ 1 ๋ค์